- 快速检索
- 年期检索
- 高级检索
Blau综合征是一种由NOD2基因突变驱动的自身炎症性肉芽肿性疾病，典型的临床表现为皮疹、对称性肉芽肿性关节炎和复发性葡萄膜炎组成的三联征，好发于4岁以下儿童。尽管皮肤病变可能自行消退，但关节和眼部表现多呈进行性发展，可导致关节挛缩、失明等严重并发症。早期通过多学科联合诊断并实施及时干预，能有效降低严重症状发生风险或延缓疾病进展。本文系统综述Blau综合征的药物治疗研究进展与未来研究方向，以期为临床精准用药提供科学依据。
随着细菌耐药性问题日趋严峻，研发新型抗菌药物已成为全球医疗领域的迫切需求。rifaquizinone（TNP-2092）作为一款多靶点抗菌剂，在治疗慢性难治性细菌感染方面表现出独特优势，尤其是在假体关节感染等生物膜相关感染中展现出良好的应用前景。本文系统梳理了rifaquizinone的药物研发历程、药物结构、作用机制、剂型与给药方式、体内体外药效学、耐药性特点、药动学性质及Ⅰ~Ⅲ期临床研究进展，并对未来发展进行展望。
阿曲生坦是诺华集团研发的一种内皮素受体拮抗剂。2025年4月2日，该药物基于一项Ⅲ期临床试验的中期结果，获美国FDA加速审批批准，用于降低病情有快速进展风险、通常尿蛋白-肌酐比值≥1.5 g/g的原发性免疫球蛋白A肾病成人患者的蛋白尿。本文旨在对阿曲生坦的基本信息、作用机制、药动学、临床疗效、安全性等进行综述，以期为临床合理用药提供依据与参考。
目的 基于德尔菲法和层次分析法制定高血压药学门诊药师胜任力量表，为高血压药学门诊药师胜任力测评提供一套科学、有效的工具。 方法 基于药师胜任力框架和高血压药学门诊的实践需求，通过文献调研和专家咨询初拟胜任力量表的条目池；采用德尔菲法开展两轮专家咨询，确认胜任力量表的三级条目；通过层次分析法确定胜任力量表一级、二级条目的权重。 结果 本研究构建的高血压药学门诊药师胜任力量表指标体系包括6个一级条目，15个二级条目，35个三级条目。一级条目及其权重分别为职业素养（0.1210）、知识技能（0.4014）、患者照护（0.2604）、沟通合作（0.1159）、学习提升（0.0649）、带教能力（0.0362）。二级条目中，高血压药学门诊专业知识技能权重最高，为0.2483。两轮问卷回收率均为100%，专家积极性高；专家权威系数均高于0.7，评分结果可信度高。两轮咨询平均变异系数均<25%，经修改和完善后由10.3%降低为6.1%，表明专家意见协调性好，且德尔菲调查后意见更为统一。 结论 本研究制定的高血压药学门诊药师胜任力量表具有良好的科学性和针对性，为有效评价高血压药学门诊药师胜任力水平提供参考。
目的 探讨疾病诊断相关分组（DRG）支付制度下，临床药师干预2型糖尿病（T2DM）住院患者的医师处方行为，提升合理用药水平和降低医疗费用，为慢性病的质量控制提供管理方法。 方法 临床药师通过制订T2DM临床药学路径、开展医嘱前置审核、DRG政策与合理用药宣讲等综合措施干预医师处方行为。采用非随机历史对照研究方案，前瞻性收集2024年11月1日至2025年4月30日（6个月）首都医科大学附属北京世纪坛医院内分泌科入院诊断的T2DM患者为试验组，回顾性收集2024年5月1日至10月31日（6个月）内分泌科入院的T2DM患者为对照组。比较干预前后两组患者的用药合理性指标、用药有效性指标及经济性指标。 结果 最终纳入试验组患者551例，其中KS13入组531例，KS15入组20例；对照组患者447例，其中KS13入组435例，KS15入组12例。临床药师干预后，试验组患者各项不合理医嘱发生率均低于对照组，差异有统计学意义（P<0.05）；试验组的胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1 RA）、钠-葡萄糖共转运蛋白2抑制剂（SGLT2i）和他汀类药物的应用率均高于对照组，合并动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）二级预防中GLP-1RA/SGLT2i和ASCVD二级预防中他汀类药物的应用率高于对照组，合并慢性肾脏病（CKD）患者中GLP-1RA/SGLT2i的应用率高于对照组，差异均有统计学意义（P<0.05）；两组二甲双胍和ASCVD二级预防中抗血小板药物的应用率比较，差异无统计学意义（P>0.05）。试验组患者出院时的空腹血糖、餐后2 h血糖水平低于对照组，差异有统计学意义（P<0.05）。KS13病组中，试验组患者的次均住院费用、次均药品费用和次均药占比低于对照组，DRG费用结余高于对照组，差异均有统计学意义（P<0.05）；KS15病组中，试验组患者的次均药品费用和次均药占比低于对照组，差异均有统计学意义（P<0.05），两组患者的次均住院费用和DRG费用结余比较，差异均无统计学意义（P>0.05）。 结论 临床药师通过综合措施干预医师处方行为，提升了合理用药水平，降低了医疗费用，管理措施有效。
目的 分析门诊乙型肝炎患者的保肝药使用趋势及人群特征，为了解此类药物的使用现状提供参考。 方法 回顾性分析2016年1月至2023年12月中国119家医疗机构乙型肝炎患者门诊处方数据，提取性别、年龄、就诊人次、保肝及抗乙型肝炎病毒药物品种、费用、诊断等信息，描述分析保肝药的使用趋势；按保肝药种类分为1~2种保肝药组和≥3种保肝药组，分析保肝药的人群特征。 结果 共调取1 190 295人次乙型肝炎患者处方，其中226 654人次（19.04%）开具了保肝药，男性患者占比为69.43%，18~<60岁占比较高（76.85%）；保肝药的药费总额、药费比例及次均药费呈逐年上升趋势；甘草酸制剂使用比例最高（20.85%），但呈下降趋势（P<0.01），多烯磷脂酰胆碱及熊去氧胆酸呈上升趋势（P<0.05）。其中，2.26%的乙型肝炎患者开具≥3种保肝药，男性和18~<60岁患者比例更高；合并肝硬化、肝癌等诊断的比例更高；使用抗病毒药丙酚替诺福韦、艾米替诺福韦及恩替卡韦联合其他抗病毒药的耐药治疗方案的患者比例更高（P<0.05）。 结论 乙型肝炎患者开具保肝药的药费呈逐年上升趋势，最常用的保肝药品种为甘草酸制剂，男性和18~<60岁、合并肝硬化或肝癌等疾病，以及使用丙酚替诺福韦、艾米替诺福韦及恩替卡韦联合其他抗病毒药的耐药治疗方案的患者多联用3种及以上保肝药。
目的 探讨芪倍合剂联合英夫利西单抗治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）的临床疗效及对肠道菌群的影响。 方法 选取2022年1月至2024年1月新乡医学院第一附属医院收治的136例中重度UC患者为研究对象，随机分为观察组和对照组，每组各68例。对照组给予英夫利西单抗治疗，观察组患者给予芪倍合剂联合英夫利西单抗治疗，两组患者均治疗30周。比较两组患者的临床疗效、临床表现评分、炎症性肠病生存质量问卷（IBDQ）评分、粪钙卫蛋白（FC）、粪便乳铁蛋白（FL）、TNF-α、IL-6水平及肠道菌群情况，评估两组治疗的安全性。 结果 136例中重度UC患者治疗期间均无脱落病例，也不存在中途退出病例。治疗30周，观察组患者的临床总有效率高于对照组（89.71%比76.47%），临床表现评分低于对照组［（3.40±0.81）分比（4.01±1.03）分］，IBDQ评分高于对照组［（168.24±16.37）分比（147.38±14.72）分］；FC、FL、TNF-α、IL-6水平均低于对照组［（51.71±16.87）μg/g比（74.93±22.42）μg/g、（76.53±21.81）μg/g比（101.50±20.41）μg/g、（2.46±0.36）ng/mL比（3.28±0.40）ng/mL、（47.46±9.84）μmol/L比（65.63±10.66）μmol/L］，差异均有统计学意义（P<0.05）。经治疗，观察组肠道菌群中双歧杆菌、乳杆菌较对照组增多［（8.42±0.93）lgCFU/g比（7.60±1.09）lgCFU/g、（8.34±0.73）lgCFU/g比（7.22±1.03）lgCFU/g］，而大肠埃希菌、肠球菌较对照组减少［（6.24±2.01）lgCFU/g比（7.11±1.48）lgCFU/g、（5.87±1.29）lgCFU/g比（6.57±1.25）lgCFU/g］，差异均有统计学意义（P<0.05）；且经相关性分析，TNF-α、IL-6水平与双歧杆菌、乳杆菌呈负相关，与大肠埃希菌、肠球菌呈正相关（均P<0.05）。观察组不良反应总发生率为11.76%，高于对照组的8.82%，但差异无统计学意义（P>0.05）。 结论 芪倍合剂联合英夫利西单抗治疗中重度UC患者的临床疗效优于单用英夫利西单抗治疗，不但可以改善患者的临床表现、生活质量，降低肠道炎症水平，还可以提高肠道中双歧杆菌及乳杆菌水平，降低大肠埃希菌及肠球菌水平。
目的 探讨前列舒通联合非那雄胺及盐酸坦索罗辛治疗良性前列腺增生（BPH）患者的疗效变化。 方法 选取2022年2月至2024年1月如皋市人民医院接诊的BPH患者104例，采用随机数字表法分为观察组和对照组。对照组采用非那雄胺与盐酸坦索罗辛治疗，观察组在对照组治疗基础上联合前列舒通治疗，治疗28 d后比较两组患者的前列腺症状［国际前列腺症状评分（IPSS）、慢性前列腺炎症状指数（NIH-CPSI）］、最大尿流率（Qmax）、性激素、炎症因子［巨噬细胞趋化蛋白-1（MCP-1）、IL-8、TNF-α］、总有效率及不良反应发生情况。 结果 所有入选患者均完成28 d治疗，中途无退出或脱落病例，最终纳入104例患者，观察组和对照组各52例。治疗后，观察组IPSS和NIH-CPSI均低于对照组，Qmax高于对照组，残余尿量少于对照组，前列腺体积小于对照组，差异均有统计学意义（P<0.05）。治疗后，观察组睾酮和雌二醇水平高于对照组，MCP-1、IL-8、TNF-α水平低于对照组，差异均有统计学意义（P<0.05）。观察组治疗总有效率为94.23%，高于对照组的80.77%（P<0.05），两组不良反应发生率比较，差异无统计学意义（P>0.05）。 结论 前列舒通联合非那雄胺与盐酸坦索罗辛治疗BPH，有助于减轻患者的临床症状，缩小前列腺体积，抑制炎症反应，改善尿动力学指标，提高治疗效果，且安全性较好。
目的 探讨急性脑梗死（ACI）患者早期应用替罗非班及静脉溶栓（IVT）治疗后预后不良的影响因素，并构建决策树模型。 方法 选取2022年6月至2024年10月三六三医院收治的ACI患者，依据治疗后患者的预后情况分为预后不良组和预后良好组。收集所有受试者的临床资料和实验室指标等，通过单因素分析和多因素logistic回归分析筛选出预后不良的影响因素，应用SPSS Modeler软件构建预后不良的决策树模型，并分析决策树模型的预测效能。 结果 最终纳入420例患者，其中预后不良92例，占21.90%。经1∶1的倾向性评分匹配后，预后不良组和预后良好组各92例患者。多因素logistic回归分析显示，发病至溶栓时间、责任大动脉病变、美国国立卫生院卒中量表（NIHSS）评分、D‑二聚体（D‑D）和空腹血糖（FBG）为ACI患者治疗后预后不良的影响因素（P<0.05）；构建的决策树模型共筛选出5个解释变量，其中发病至溶栓时间是最重要的预测因子，决策树模型的AUC为0.860（95%CI：0.801~0.907），优于logistic回归模型的AUC［0.795（95%CI：0.730~0.851）］。 结论 影响ACI患者早期应用替罗非班及IVT治疗后预后不良因素为发病至溶栓时间、责任大动脉病变、NIHSS评分、D‑D和FBG，构建的决策树模型具有较好的预测效能。
目的 对目前我国获批上市的PD-1/PD-L1抑制剂联合化疗一线治疗晚期驱动基因阴性非鳞非小细胞肺癌进行多维度的综合评价，旨在为临床合理用药及医院药品准入提供参考。 方法 基于《抗肿瘤药品临床综合评价技术指南（2022年版）》，结合文献综述和专家论证，构建PD-1/PD-L1抑制剂联合化疗一线治疗晚期驱动基因阴性非鳞非小细胞肺癌综合评价指标体系。通过网状meta分析5种PD-1/PD-L1抑制剂（卡瑞利珠单抗、帕博利珠单抗、替雷利珠单抗、信迪利单抗、阿替利珠单抗）的安全性和有效性，采用描述性文献评价方法及其他相关资料整合方法分析5种药品的经济性、创新性、可及性和适宜性。 结果 有效性分析显示，帕博利珠单抗+化疗在患者综合生存获益方面表现最优。安全性分析显示，信迪利单抗+化疗表现最优。经济性分析显示，当意愿支付阈值为257 094元/QALYs时，信迪利单抗+化疗、替雷利珠单抗+化疗具有经济学优势。5种PD-1/PD-L1抑制剂均为创新药，故创新性相当。适宜性研究显示，在医保纳入方面，除了帕博利珠单抗和阿替利珠单抗，其余3种药品均已纳入国家医保目录。5种PD-1/PD-L1抑制剂在患者依从性、药物使用便捷性及药物稳定性方面无差异。可及性研究显示，在药品价格方面信迪利单抗的单价最低，阿替利珠单抗的价格最高；可负担性方面，信迪利单抗最优，帕博利珠单抗最差。 结论 5种PD-1/PD-L1抑制剂联合化疗一线治疗晚期驱动基因阴性非鳞非小细胞肺癌在各维度各有优缺点，帕博利珠单抗有效性最优，安全性、可负担性和经济性方面信迪利单抗最优，建议在临床使用及药品准入时根据实际需求综合考虑。
目的 系统评估安脑丸（片）治疗原发性高血压的临床价值，为临床合理用药提供循证依据。 方法 全面检索PubMed、中国知网等中英文数据库，同时结合临床应用现状，多渠道收集相关数据资料。从有效性、安全性、经济性、创新性、适宜性及可及性6个维度，对安脑丸（片）治疗原发性高血压的效果进行临床综合评价分析。 结果 安脑丸（片）能显著提高治疗总有效率，提升降压疗效，还能有效改善中医证候积分与欧洲眩晕评价量表评分（P<0.000 01）；不良反应表现轻微，患者耐受性良好；与单纯使用常规降压药相比，联合应用安脑丸（片）在提升治疗有效率的同时，具备更好的成本-效益。此外，该药品使用操作简便，无特殊使用限制，患者经济负担较轻。 结论 安脑丸（片）治疗原发性高血压有较高的临床有效率，不良反应少，便于医护人员操作，且药物覆盖范围广泛，临床应用价值显著。
目的 制订注射用奥马珠单抗药物利用评价（DUE）标准，通过层次分析法-逼近理想解排序（AHP-TOPSIS）法对其用药合理性进行评价，为临床合理用药标准制订提供参考。 方法 随机选取2023年6月至2025年3月合肥市第二人民医院信息管理系统中使用注射用奥马珠单抗的病例为研究对象，制订DUE标准，利用AHP-TOPSIS法对注射用奥马珠单抗进行合理性分析。 结果 从适应证、用法用量、禁忌证、注意事项、不良反应监测与处理、药物相互作用、临床疗效评价、配伍禁忌和医师权限9个方面制订DUE标准，经AHP分析均符合一致性检验。共纳入362例病例，Ci值最高为100.00%，最低为41.40%，其中临床用药合理（Ci≥80%）病例有274例（75.69%），基本合理（60%≤Ci<80%）有38例（10.50%），不合理（Ci<60%）有50例（13.81%）。不合理用药主要集中在适应证、不良反应监测与处理和用量用法。 结论 本研究建立了注射用奥马珠单抗的DUE体系，并运用AHP-TOPSIS法对其合理用药进行评估，评价结果具有直观性和准确性。
目的 系统评价醒脑静注射液联合阿替普酶治疗急性缺血性卒中（AIS）对颅内血流速度的影响及安全性。 方法 计算机检索中国知网、万方数据知识服务平台、维普资讯、PubMed、Embase、the Cochrane Library等数据库，检索时间为数据库建库至2025年6月。纳入醒脑静注射液联合阿替普酶治疗AIS的RCTs，试验组为阿替普酶+醒脑静注射液，对照组为阿替普酶。采用Cochrane偏倚风险工具衡量纳入研究的方法学质量。使用RevMan 5.3软件对美国国立卫生研究院卒中量表（NIHSS）、总有效率、不良反应、大脑前动脉、大脑中动脉、大脑后动脉、椎动脉、基底动脉进行meta分析。 结果 共纳入8篇RCTs，涉及785例患者，其中试验组393例，对照组392例。meta分析结果显示，醒脑静联合阿替普酶治疗试验组患者能改善NIHSS评分（SMD=-1.75，95%CI：-1.96~-1.55），提高总有效率（OR=4.26，95%CI：2.36~7.70），差异有统计学意义（P<0.05）；试验组患者治疗后的大脑前动脉（SMD=0.55，95%CI：0.37~0.74）、大脑中动脉（SMD=0.69，95%CI：0.52~0.86）、大脑后动脉（SMD=0.62，95%CI：0.43~0.81）、椎动脉（SMD=0.59，95%CI：0.38~0.80）、基底动脉（SMD=0.88，95%CI：0.70~1.05）的血流速度均大于对照组，差异有统计学意义（P<0.05）。两组不良反应发生率比较，差异无统计学意义（OR=1.00，95%CI：0.49~2.07，P>0.05）。 结论 醒脑静注射液联合阿替普酶治疗AIS能有效改善颅内血流速度，临床效果明显，且不会增加安全性风险。
左乙拉西坦是临床常用的抗癫痫药，常见不良反应有头晕、嗜睡、乏力、皮疹，其所致剥脱性皮炎较为罕见，国内外未见个案报道。本文报道1例由左乙拉西坦引起的药源性剥脱性皮炎，停用并给予全身性糖皮质激素治疗后，患者逐渐好转最终痊愈出院的案例，提示临床在使用左乙拉西坦时应关注此类严重不良反应。
本文报道1例维持性血液透析患者，第1次应用甲磺酸萘莫司他于血液透析治疗中抗凝3个月出现血小板减少（PLT 34×109/L），停药后PLT恢复正常；但再次应用甲磺酸萘莫司他抗凝40 d后，PLT迅速减少至25×109/L，停药后PLT恢复正常。该病例可能的机制为患者第1次接触甲磺酸萘莫司他产生药物依赖性抗血小板抗体，再次药物暴露，该抗体通过免疫反应破坏PLT，出现复发性PLT减少。提示血液透析患者应用甲磺酸萘莫司他抗凝时需要定期监测血常规，若出现PLT减少，应尽快明确诊断，积极对症治疗，避免严重后果。
