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由北京医院 国家老年医学中心、中国医药教育协会老年药学专业委员会牵头多学科专家团队制订了《甲状腺眼病的生物制剂治疗专家共识》。该共识系统整合了国内外最新循证证据及临床实践经验，聚焦替妥尤单抗、托珠单抗、利妥昔单抗等生物制剂的适应证选择、治疗策略、疗效评估及安全性管理等核心问题，最终形成14条推荐意见，明确了生物制剂在中重度活动期甲状腺眼病（TED）、糖皮质激素抵抗患者及其他特殊人群中的应用原则，并针对高血糖、听力损伤等不良反应提出了监测与处理方案。该共识旨在为临床医师和药师提供科学、实用的治疗指导，推动TED诊疗的同质化与精准化，最终改善患者预后及生活质量。
纳米药物递送系统可以通过纳米药物制备技术对药物进行靶向输送，解决药物溶解度低、靶向性差、毒性大等问题。脂质体是目前临床应用最为成功的纳米药物递送系统，功能化脂质体制剂可通过被动靶向和主动靶向策略将药物精准递送至靶部位，减少药物的毒副作用。刺激响应型脂质体可以在肿瘤特殊环境中触发释药，进一步提高治疗效果。然而，脂质体的临床应用仍面临生产工艺复杂、稳定性不足、靶向性有限和成本高昂等挑战，导致其临床应用受限。本文综述了纳米药物递送系统和新型脂质体在抗肿瘤药物研究中的最新进展，总结了上市后和临床研究中的脂质体制剂，并展望了其未来发展方向。
静脉铁剂已成为治疗缺铁性贫血的重要手段，尤其在口服铁剂疗效不佳或耐受性差及需要快速补铁的缺铁性贫血患者中得到广泛应用。然而，频繁输注导致的患者依从性差、输液反应、铁外渗和药品稀释度等潜在安全问题，限制了静脉铁剂的临床推广。本文重点分析并讨论了这些临床挑战，并基于现有的临床研究、指南推荐和作者的临床经验，提出了相应的应对策略，旨在为优化静脉铁剂输注管理提供参考。
伊美司他是由美国杰龙公司开发的一种寡核苷酸端粒酶抑制剂，主要用于治疗骨髓恶性血液病。2024年6月由FDA批准用于患有低至中等风险骨髓增生异常综合征（MDS）的成人患者。本文从伊美司他的作用机制、药动学及临床疗效评价等多个方面探讨伊美司他对MDS治疗的作用和安全性。
塔奎托单抗是强生公司研发的针对G蛋白偶联受体C类5成员D（GPRC5D）的双特异性抗体药物，通过激活CD3阳性T细胞，诱导T细胞对GPRC5D阳性多发性骨髓瘤（MM）细胞进行杀伤。其于2023年8月先后于美国和欧盟获批上市，用于治疗复发或难治性MM。本文从塔奎托单抗的药理作用与作用机制、临床研究现状及进展等多方面讨论塔奎托单抗在MM治疗中的潜在有益作用、长期疗效和安全性。
目的 分析免疫检查点抑制剂致心肌炎合并肌炎和（或）重症肌无力重叠综合征（IM3OS）老年患者的临床特征。 方法 回顾性分析首都医科大学附属北京胸科医院、北京东城区第一人民医院及北京京信医院2021年6月至2024年6月内老年（≥65岁）免疫检查点抑制剂（ICI）相关IM3OS的病例，观察该类患者的临床特征、治疗方案及预后等，分析其发病特点、治疗反应及影响因素。 结果 共纳入老年IM3OS患者6例。免疫相关不良事件（irAE）平均发生时间为（82.3±37.1）d，初诊时以心血管症状为主，后期逐渐显现出重症肌无力（MG）和肌炎的明显症状。患者心肌酶谱普遍升高，但肌酸激酶（CK）水平和抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性率较低。入组6例患者中5例死亡。 结论 老年IM3OS患者的irAE起病较晚，多以心血管系统表现，临床表现重且治疗效果差。建议更加细致和全面地评估和监测，并提供个体化的治疗方案。
目的 以诺西那生为核心开展疾病修正治疗药物用于儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床综合评价。 方法 梳理国内外指南/共识，检索文献及调研相关数据，从有效、安全、经济、适宜、可及、创新性6个维度开展综合评价。 结果 最终纳入44篇文献，评价结果显示，3个药均可有效改善患儿运动功能；诺西那生药物相关不良事件（AE）少见，常见不良反应（ADR）与腰椎穿刺有关，可引起头痛、背痛、腰穿综合征等，利司扑兰主要ADR为感染和胃肠道疾病，索伐瑞韦可引起呕吐、发热和肝损伤；对于≥20 kg患者，治疗时长≥7年时，诺西那生相比利司扑兰具备经济性优势，在罕见病支付阈值下，新生儿筛查后使用诺西那生相较常规治疗具备成本-效果优势；3个药品在剂型、适用人群、用法用量方面差别较大，在管理成本上均需特殊储存，因药品各自不同的ADR和毒理学特点，使用过程中需监测和随访的内容各有侧重；诺西那生和利司扑兰作用于运动神经元存活基因（SMN）2转录剪接过程，两药均为医保乙类用药，诺西那生医疗机构配备率相对较高，索伐瑞韦为SMN1基因替代用药，国内目前尚未上市；多层次保障政策报销后，诺西那生可负担性优于利司扑兰，但总体来说两药可负担性均较差；查询到诺西那生和利司扑兰国内专利数量分别为3项和5项。 结论 基于现有证据，3个SMN靶向药均可有效改善患儿运动功能，ADR差异较大，长期经济性和可及性诺西那生相对较好。但是鉴于上市时间较短，现有证据有限，研究结果需定期更新并长期论证。
目的 探讨信迪利单抗联合白蛋白结合型紫杉醇、奥沙利铂及替吉奥化疗方案应用于局部进展期胃癌新辅助治疗的疗效。 方法 选取沧州市中心医院2021年8月至2022年12月局部进展期胃或胃食管结合部腺癌患者，术前给予4个周期信迪利单抗联合白蛋白紫杉醇、奥沙利铂及替吉奥化疗方案治疗后行手术治疗。观察患者手术的肿瘤完全切除率（R0切除率）、手术并发症情况以及术后病理的完全缓解率（pCR），评估新辅助治疗的疗效，并随访1年无病生存期（DFS）和总生存（OS）率。 结果 共纳入30例局部进展期胃癌患者，其中16例（53.3%）患者达到客观缓解（ORR），28例（93.3%）患者达到疾病控制（DCR），17例（56.7%）患者达到降期，肿瘤退缩分级（TRG）方面：TRG 0、TRG 1、TRG 2和TRG 3的肿瘤退缩分级分别为16.7%、13.3%、43.3%和16.7%；pCR率为16.7%，R0切除率为90.0%，且术后并发症可控，1年DFS率为92.6%，1年OS率为96.7%。 结论 信迪利单抗联合白蛋白结合型紫杉醇、奥沙利铂、替吉奥化疗用于局部进展期胃癌新辅助治疗的疗效较好，短期生存可获益。
目的 从卫生体系角度，对布地格福吸入气雾剂方案（布地格福方案）、格隆溴铵福莫特罗吸入气雾剂方案（格隆溴铵福莫特罗方案）进行药物经济学分析，评估国家医保谈判政策（国谈）对其经济性的影响，为慢性阻塞性肺疾病（COPD）个体化治疗提供参考。 方法 建立包含COPD分级、恶化事件及不良反应在内的Markov模型用于药物经济学分析。以布地奈德福莫特罗吸入气雾剂（Ⅱ）方案（布地奈德福莫特罗方案）为对照，对国谈前后布地格福方案、格隆溴铵福莫特罗方案进行成本-效用及单因素、概率敏感性分析。根据西安市医保门诊慢性病报销政策，评估国谈前后患者个人自付药品费用的变化。 结果 国谈后布地格福方案、格隆溴铵福莫特罗方案总成本分别下降35.15%、27.12%。以2023年度人均国内生产总值（GDP）为意愿支付阈值（WTP），国谈前布地格福方案增量成本-效用比（ICUR）为1.76倍GDP，格隆溴铵福莫特罗方案为绝对劣势方案；国谈后，布地格福方案ICUR为0.02倍GDP，格隆溴铵福莫特罗方案在WTP<3.8万元时具成本-效用优势。敏感性分析显示结果稳定性良好。在慢性病报销政策框架下，布地格福方案、格隆溴铵福莫特罗方案国谈后患者需自付药品费用均减少85%以上。 结论 国谈政策成效显著，提升目标药物经济性，降低治疗负担，为个体化治疗提供更多可选性。对推进药物更新迭代、提升患者治疗获益有所帮助。
目的 基于FDA不良事件报告系统（FAERS）数据库筛选咪达唑仑口服制剂不良反应信号，为临床用药安全提供参考。 方法 采用报告比值比、综合标准法、贝叶斯可信传播神经网络法和多项伽马泊松分布缩减法4种方法对FAERS数据库中2004年1月至2024年3月的咪达唑仑口服制剂相关不良反应信号进行检测。 结果 共收集到434份咪达唑仑口服制剂发生不良反应的报告，检测到阳性信号35个，涉及13个系统器官分类，主要分布在各类神经系统疾病（26.21%），精神病类（22.34%）和心脏器官疾病（15.12%）等。阳性信号发生频率前5位的分别为自杀既遂、意识丧失、故意过量使用药物、昏迷和射血分数降低；以信息成分（IC）值排序，自杀既遂、射血分数降低、呼吸抑制、反射消失和呼吸停止与咪达唑仑口服制剂的联系较强。 结论 自杀既遂、意识丧失、射血分数降低、呼吸抑制等不良反应的发生与咪达唑仑口服制剂联系紧密，建议咪达唑仑口服制剂时密切监护患者心肺功能和意识状态，警惕患者心理状态，预防自杀等不良反应发生，临床中应多学科协作，开展有针对性的药学监护，对不良反应及时干预，保障患者的用药安全性。
目的 探究甘草酸二铵肠溶胶囊联合富马酸丙酚替诺福韦治疗恩替卡韦应答不佳慢性乙型病毒性肝炎（CHB）的疗效。 方法 选取联勤保障部队第908医院2022年3月至2024年4月诊治的恩替卡韦应答不佳的CHB患者，随机分为观察组和对照组。对照组采用富马酸丙酚替诺福韦治疗，观察组在此基础上联用甘草酸二铵肠溶胶囊治疗。比较两组临床疗效、肝功能、炎症细胞因子水平、肝纤维化、氧化应激指标水平、乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）载量、乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）水平、HBV-DNA转阴率和ALT复常率，记录不良反应发生情况。 结果 共纳入患者120例，观察组与对照组各60例。干预12周、24周，观察组总胆红素、ALT、AST均低于对照组（P<0.05），透明质酸酶、层黏连蛋白、IV型胶原水平均低于对照组（P<0.05），IL-2、干扰素γ水平均高于对照组（P<0.05），IL-4水平均低于对照组（P<0.05），丙二醛水平均低于对照组（P<0.05），谷胱甘肽过氧化物酶、超氧化物歧化酶水平均高于对照组（P<0.05），总有效率93.33%高于对照组的71.67%（P<0.05），HBV-DNA载量、HBsAg水平均低于对照组（P<0.05），HBV-DNA转阴率、ALT复常率均高于对照组（P<0.05）。 结论 对于恩替卡韦应答不佳的CHB患者，采用甘草酸二铵肠溶胶囊联合富马酸丙酚替诺福韦治疗，患者HBV-DNA转阴率高，疗效佳且安全性高。
目的 评估低剂量利妥昔单抗注射液治疗难治性重症肌无力（RMG）的疗效和安全性。 方法 通过回顾性自身前后对照研究的方式，比较治疗前后RMG患者重症肌无力定量评分表（QMG）评分、激素用量、日常生活能力评定量表（MG-ADL）评分变化。 结果 共纳入17例利妥昔单抗注射液治疗的RMG患者，治疗后QMG评分由12（7， 14）分降至6（5， 6）分，差异有统计学意义（P<0.05），激素用量由20（15， 30） mg降至7.5（0， 15） mg，ADL评分由4（2， 5）分降至1（0， 2）分。1例患者在治疗后出现了乙肝再激发，在接受抗病毒治疗后表面抗原转阴。2例患者出现了输液相关不良反应。 结论 利妥昔单抗注射液可以改善RMG患者肌无力症状，减少激素用量，但使用过程需要关注患者HBV再激发及输注反应。
目的 探讨布地奈德联合沙丁胺醇对支气管肺炎患儿通气功能、炎症指标的影响。 方法 将2021年7月至2022年7月成都市妇女儿童中心医院收治的支气管肺炎患儿按随机数字表法分为观察组和对照组。对照组予布地奈德治疗，观察组予布地奈德联合沙丁胺醇治疗。对比两组患儿治疗前及治疗7 d后的通气功能、总有效率、自然杀伤细胞（NK）水平及与炎症指标变化情况。 结果 共纳入82例患者，每组41例。治疗后观察组的潮气量［（7.83±0.81）mL/kg］、呼气时间［（1.41±0.30）s］高于对照组［（7.17±0.86）mL/kg、（1.25±0.32）s］，呼吸频率［（27.34±3.42）次/min］低于对照组［（29.12±3.45）次/min］，差异均有统计学意义（P<0.05）；观察组NK细胞水平（11.12%±1.24%）高于对照组（10.07%±1.73%），而自然杀伤T细胞水平（0.76%±0.25%）、白细胞计数（6.04×109/L±1.23×109/L）、C反应蛋白［（8.15±2.21）mg/L］及IL-6水平［（39.41±3.27）pg/mL］低于对照组［0.88%±0.26%、8.90×109/L±1.21×109/L、（13.97±2.15）mg/L、（46.15±4.31）pg/mL］，差异均有统计学意义（P<0.05）；观察组的总有效率为97.56%，高于对照组的82.93%，差异有统计学意义（P<0.05）。 结论 布地奈德联合沙丁胺醇治疗支气管肺炎患儿可有效改善通气功能，减轻炎性反应，并进一步提升临床有效率。
目的 构建药师主导的类风湿关节炎（RA）治疗药物管理（MTM）体系。 方法 通过查阅国内外文献，基于MTM理念，结合风湿免疫驻科药师工作实践，初步形成类风湿关节炎MTM体系框架；采用德尔菲法进行两轮专家函询，依据评价标准，完善该MTM体系；驻科药师按照该体系管理86例类风湿关节炎患者，比较管理前后患者药物治疗知晓度。 结果 两轮专家函询的积极系数均为100%；权威程度分别为0.86和0.91；二级和三级肯德尔协调系数为0.305和0.314（P<0.01）。经过两轮函询和专家小组会议，最终形成MTM体系，包括3个一级指标（管理的必要性、内容和形式），8个二级指标（管理的现状和需求，药物治疗的适宜性、有效性、安全性、依从性，住院和门诊患者管理形式）和27个三级指标。驻科药师应用该MTM体系服务类风湿关节炎住院患者后，患者药物治疗知晓度评分显著提高［（3.94±1.52）分比（6.55±1.10）分，P<0.05）］。 结论 本研究构建的类风湿关节炎患者MTM体系可为类风湿关节炎患者慢病管理提供思路，可协助驻科药师提高RA患者药物治疗知晓度。
本文介绍了1例糖尿病继发肺部混合真菌感染患者的治疗过程。患者初始使用伏立康唑片效果欠佳，临床药师结合患者病情将抗真菌治疗方案先后调整为艾沙康唑胶囊联合两性霉素B雾化、两性霉素B胆固醇硫酸酯复合物静滴联合两性霉素B雾化，最终患者病情好转出院，未出现严重不良反应。
本文报道1例长期服用泼尼松、吗替麦考酚酯、环孢素三联免疫抑制剂抗排异治疗的肾移植患者，行糖尿病足截肢术后，继发耐碳青霉烯的鲍曼不动杆菌感染以及阿萨西毛孢子菌感染，在临床药师参与下使用了多种抗感染药物（美罗培南、利奈唑胺、替加环素、多黏菌素E、头孢哌酮钠舒巴坦钠和伏立康唑），根据病情变化调整免疫抑制剂，感染得到有效控制。
