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血脂异常是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的核心危险因素。随着生物技术创新，降脂治疗从传统药物（他汀、胆固醇吸收抑制剂）逐步转向靶向疗法［如前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂、血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）抑制剂及基因编辑］等前沿技术。本文系统综述降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、降低甘油三酯（TG）、升高高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）及降低脂蛋白（a）［Lp（a）］药物的最新研究进展，解析其作用机制、临床证据及未满足的需求，为中国人群血脂管理提供优化依据。
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种以四肢近端和躯干肌肉进行性无力为特征的致死致残性遗传神经肌肉疾病，常合并呼吸、消化及骨骼等多系统损害。本文通过文献回顾，详细介绍现已上市SMA疾病修正治疗（DMT）药物诺西那生、onasemnogene abeparvovec、利司扑兰的临床试验及真实世界研究结果，概述正处于研发阶段的DMT药物，并进一步探讨药物联合或转换使用策略，以期为DMT时代SMA的药物治疗提供依据。
多囊卵巢综合征（PCOS）是一种受遗传、环境等多因素影响而发生的生殖内分泌疾病，主要病理改变包括排卵异常、卵巢多囊样形态、高雄激素血症，且常伴随超重/肥胖、胰岛素抵抗、糖脂代谢异常等一系列代谢问题。胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）通过作用于下丘脑食欲调节中枢、调控由迷走神经介导的信号传导、激活白色脂肪组织褐变及干预下丘脑-垂体-卵巢轴的调节等多种机制，实现对PCOS患者减轻体质量、改善生殖功能、缓解慢性炎症、调节激素水平的治疗效果，展现出良好的应用前景。本文系统梳理GLP-1RA治疗PCOS中的作用机制，并探讨其在PCOS临床应用中的疗效与安全性。
个体化精准治疗已成为抗肿瘤药物治疗的重要方向，但在临床实践中，受限于数据整合复杂、部分患者治疗决策优化困难以及医师工作负担繁重等因素，个性化治疗的实施仍面临诸多挑战。机器学习凭借其强大的数据挖掘能力，能够高效整合和分析多维医疗数据，辅助识别患者治疗过程中的潜在风险，优化给药方案，从而有助于提升治疗效果、改善患者生存质量并降低不良反应的发生。本文综述了机器学习在抗肿瘤药物治疗领域的研究进展，探讨其在精准医疗中的应用现状及潜力，期望为患者提供更加精准、高效且经济的治疗方案。
PD-1/PD-L1抑制剂在恶性肿瘤治疗中已展现出显著的疗效。临床研究表明，采用以PD-1/PD-L1抑制剂为核心的联合治疗方案，可通过协同增效作用，为患者带来更优的生存获益。血管内皮生长因子（VEGF）是一种具有强烈的促血管内皮细胞分裂增殖以及新生血管形成功能的糖蛋白，其在各种实体瘤中过度表达，抑制VEGF的功能可以通过调节肿瘤免疫微环境来提高PD-1/PD-L1抑制剂的治疗效果。依沃西单抗是由康方生物研发的人源化双特异性抗体，可同时靶向PD-1和VEGF两个关键靶。本文概述了依沃西单抗的基本信息、作用机制、临床前研究、临床研究等内容。
目的 探讨不同嗜酸性粒细胞（EOS）水平对布地格福和布地奈德福莫特罗治疗哮喘效果的影响，为临床个体化治疗提供依据。 方法 选取2022年1月至2025年1月浙江中医药大学附属湖州中医院的哮喘患者120例，随机分为布地格福和布地奈德福莫特罗组各60例，评估治疗4周后哮喘控制问卷7项（ACQ-7）、肺功能（FEV1）改善、炎症指标及不良事件，分析不同EOS亚组肺功能变化率。 结果 治疗后两组第1秒用力肺活量（FEV1）、用力肺活量（FVC）和FEV1/FVC均较前升高，ACQ-7评分、呼出气一氧化氮（FeNO）和血清IgE均较前降低，布地格福组改善较布地奈德福莫特罗组更明显。两组不良事件发生率无明显差异。高EOS患者中，布地格福组FEV1、FVC和FEV1/FVC改善率显著高于布地奈德福莫特罗组，低EOS组亦显示剂量依赖性改善。布地格福显著提高高EOS患者的FEV1改善率（β=8.213，P<0.001），且与基线EOS水平存在正向交互作用（β=0.023，P=0.002）。高EOS亚组布地格福的FEV1改善率显著高于布地奈德福莫特罗（Δ=7.58%，P<0.001），而低EOS亚组剂量效应差异较小（Δ=3.71%，P=0.112）。药物种类× EOS分层交互作用显著（P=0.007），表明基线EOS水平是预测疗效、指导药物选择的关键指标。 结论 布地格福可更有效改善哮喘患者肺功能并降低炎症水平，肺功能改善在高EOS患者中疗效更显著。
目的 分析2019—2024年中国急性缺血性卒中（AIS）溶栓药物治疗模式及变化趋势。 方法 基于中国医院处方分析项目数据库，纳入全国9个城市150家医院的AIS处方数据，分析溶栓药物年度处方量、费用及地区使用率变化趋势。 结果 共纳入10 194张溶栓处方。男性占68.8%，中位年龄67岁，65岁及以上占58.3%。年处方量从2019年的1471张增至2023年的2145张，2024上半年达1296张，增长率差异有统计学意义（P=0.024），费用从2019年的5 605 179.7元升至2023年6 221 588.4元，2024上半年达到3 744 311.5元，费用增长差异无统计学意义（P=0.060）。阿替普酶（69.7%）为主要用药，尿激酶（29.5%）次之，替奈普酶（1.6%）自2022年上市后快速普及，2024年占比达7.3%（P<0.001）。处方数据显示，AIS使用溶栓药物的患者比例从2019年的0.2%提升至2024年的0.3%（P=0.008），哈尔滨、杭州、沈阳和天津增长显著（P<0.001）。 结论 中国AIS溶栓治疗率持续提升，呈现明显地域差异。阿替普酶仍是主要溶栓用药，替奈普酶展现出良好的临床应用前景。
目的 系统评价瑞马唑仑用于老年患者无痛胃镜镇静的效果与安全性，为临床镇静药物选择提供依据。 方法 系统检索PubMed、Scopus、Embase、Web of Science、Chinese Biomedical Literature Database、中国知网、万方数据知识服务平台等中英文数据库，检索时间截至2024年10月31日，采用meta分析对结局指标进行合并分析；采用漏斗图和Egger's检验评估发表偏倚。 结果 共纳入10篇文献，包含观察组1581例、对照组1580例，观察组镇静有效率略低于对照组（OR=0.63，95%CI：0.40~0.98，P=0.04）；两组之间异致性低（I²=0%）；观察组镇静起效时间显著长于对照组（P<0.05），效应量（WMD=18.06，95%CI：11.34~24.78），P<0.05，异质性高度显著（I²=98%）；采用亚组分析异质性，分析结果不同中心情况选择是异质性的主要来源（I²=98%，P>0.05）；亚组间差异有统计学意义（P<0.05）；合并结果显示观察组低血压、呼吸抑制、注射痛、体动、恶心呕吐等不良事件均低于对照组（P<0.05）；镇静有效率的漏斗图显示，散点呈现明显对称分布，未发现部分散点在置信区间外，Egger's检验结果提示不存在潜在的发表偏倚（t=1.45，P=0.32）。 结论 瑞马唑仑在老年患者胃镜镇静中的安全性优于常用对照药物，可显著降低呼吸抑制、低血压、注射痛及体动等不良事件发生率，总体效果可靠、风险更低。
目的 分析左乙拉西坦在成人癫痫患者中血药浓度监测结果及影响因素，为临床左乙拉西坦个体化给药提供依据。 方法 选取2020年10月至2024年8月南昌市第一医院接受左乙拉西坦片剂治疗并进行治疗药物监测（TDM）的癫痫患者作为研究对象，测定患者血中左乙拉西坦稳态谷浓度，采用单因素分析及多重线性回归方法分析日剂量、体质量、年龄、性别、肾功能、联合用药等因素对左乙拉西坦血药浓度的影响。 结果 共纳入128例次左乙拉西坦血药浓度监测结果，样本来源于89例患者，左乙拉西坦血药浓度范围为0.94~62.97 mg/L，监测达标率为41.41%。89例患者左乙拉西坦剂量校正后浓度（CDR）变异系数计算为73.35%，提示药动学个体间变异显著。单因素分析显示，年龄、肌酐、肌酐清除率（Ccr）、尿素显著影响左乙拉西坦CDR；进一步多重线性回归分析表明，Ccr、联合应用丙戊酸钠是引起CDR个体间变异的独立影响因素。 结论 左乙拉西坦血药浓度与剂量呈正相关，但个体间药动学变异显著。对于肾功能不全或联用丙戊酸钠的癫痫患者，临床可通过TDM优化左乙拉西坦剂量，以减少个体药动学变异的影响。
目的 探讨奥马珠单抗在嗜酸性粒细胞性慢性鼻窦炎伴鼻息肉（eCRSwNP）患者鼻内镜术后的应用价值，为优化术后管理策略提供参考。 方法 选取2023年1—12月接受鼻内镜手术治疗的eCRSwNP患者，随机分为观察组（皮下注射奥马珠单抗）与对照组（糠酸莫米松喷鼻），共治疗4个月。比较两组疗效及不良反应，随访12个月评估患者预后情况。 结果 共纳入患者77例，观察组38例，对照组39例。治疗4个月后两组鼻塞、流涕和嗅觉VAS得分，鼻腔鼻窦结局测试-22（SNOT-22）、改良Lund-Kennedy评分（MLK）和鼻息肉评分（NPS）得分，嗜酸性粒细胞（Eos）绝对值、过敏原特异性免疫球蛋白E（sIgE）、基质金属蛋白酶-9（MMP-9）及转化生长因子-β1（TGF-β1）水平均较前降低，观察组较对照组降低更为明显。术后12个月，观察组鼻黏膜上皮化时间和急性鼻窦炎发作次数显著低于对照组［（6.25±1.53）周 比 （9.87±2.14），（0.52±0.21）次 比 （1.89±0.75）次］；药物不良反应发生情况差异无统计学意义；随访期间观察组累计复发6例（15.79%），对照组累计复发15例（38.46%），观察组累计复发率低于对照组（χ²=4.856，P=0.028）。 结论 奥马珠单抗辅助鼻内镜手术可有效改善eCRSwNP患者术后症状及内镜评分，降低复发风险，且安全性良好，是术后早期控制嗜酸性炎症的有效治疗手段。
目的 分析住院患者药源性低纤维蛋白原血症（HFIB）的临床特征及规律，为药源性HFIB防治提供参考。 方法 通过临床药物不良事件主动监测与智能评估警示系统-Ⅱ（ADE-ASAS-Ⅱ），回顾性调取2022—2023年某三甲医院第一医学中心住院患者信息，对系统报警病例进行人工关联性评价，分析药源性HFIB药品分布以及患者人口学信息、HFIB发生时间、严重程度等特征。 结果 共监测住院患者202 783例次，系统报警病例2777例次，经判定阳性病例1533例次（0.76%，1533/202 783）。患者男女性别比为1.36∶1；60岁及以上占比57.66%；81.93%（1256/1533）病例为轻、中度HFIB。涉及药物11类164种，以抗感染药物和血液系统药物为主，HFIB怀疑药品排名前5位分别为巴曲酶（363例，23.68%）、替加环素（260例，16.96%）、甲泼尼龙（81例，5.28%）、矛头蝮蛇血凝酶（67例，4.37%）、头孢哌酮钠舒巴坦钠（66例，4.31%）。巴曲酶与蛇毒类血凝酶HFIB中位发生时间为2 d，替加环素HFIB中位发生时间为7 d；巴曲酶致重度及以上HFIB占比54.82%（199/363），高于替加环素（8.08%，21/260）及蛇毒类血凝酶（10.61%，19/179），差异有统计学意义（P<0.01）。 结论 药源性HFIB相关药物品种较多，以巴曲酶、替加环素、蛇毒类血凝酶为主，不同药物HFIB发生时间和严重程度等存在差异，应根据HFIB高风险药品的发生特点对高危人群加强监测和预警防范。
目的 评估第一代与第三代表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）在EGFR敏感突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗效果。 方法 回顾2018年1月至2023年12月在北京大学首钢医院就诊的EGFR敏感突变局部晚期或转移性NSCLC患者。根据使用的EGFR TKI的靶向药代际分组，将患者分为第一代组和第三代组，通过逆概率加权平衡混杂因素后分析不同组的治疗疗效。 结果 共有52例EGFR敏感突变的患者入组，通过逆概率加权后，两组患者的临床特征差异无统计学意义（|SMD|<0.1）。两组的总体客观缓解率（ORR）、中位真实世界无进展生存期（rwPFS）以及中位总生存期（OS），差异均无统计学意义（P>0.05）。 结论 在局部晚期或转移性EGFR突变NSCLC患者中，第三代与第一代EGFR TKI表现出相似的疗效，均可用于EGFR敏感突变的NSCLC患者的一线治疗。
目的 评估神曲消食口服液治疗儿童功能性消化不良（FD）的临床综合价值。 方法 基于文献和数据调研，采用临床综合评价路径，评价神曲消食口服液与多潘立酮在有效性、安全性、经济性等方面的表现。 结果 神曲消食口服液具有改善胃肠动力的作用，相比于多潘立酮制剂，可提高FD儿童的临床总有效率，不良反应发生率与多潘立酮相当。在经济性方面，神曲消食口服液价格高于多潘立酮，但疗程治疗费用在可负担范围之内。在其他方面，神曲消食口服液组方合理，药物储存和服用方法便捷，用药原则较为明晰，基本满足儿童FD治疗临床需求。 结论 神曲消食口服液适用于儿童FD患者，具有较高的临床普适性。
目的 以头孢卡品酯为核心开展口服抗菌药物治疗儿童感染性疾病的临床综合评价。 方法 使用定性及定量方法，从有效性、安全性、经济性、适宜性、可及性和创新性6个维度开展综合评价。 结果 头孢卡品酯对A组链球菌的根除率较头孢特仑新戊酯低，较阿奇霉素高；治疗中重度感染有效率较头孢特仑新戊酯高；泌尿系统感染治疗失败风险显著低于阿莫西林；预防口腔科手术感染发生率较阿莫西林高。各药物整体安全性相似，头孢卡品酯较阿莫西林消化系统及皮肤系统ADR发生率低。数据库信号挖掘结果提示，头孢卡品酯在儿童中皮肤系统ADR发生频率最高。头孢卡品酯为儿童专用药，抗菌谱较广，蛋白结合率低。头孢卡品酯与头孢特仑新戊酯、头孢地尼、头孢克洛、阿奇霉素、阿莫西林在药动学其他指标、剂型、口味、管理成本、化学结构、制剂性能等方面无明显差异。头孢卡品酯为国家医保乙类药品，进口药品疗程费用高于国产药品，所有药物可负担性良好。 结论 头孢卡品酯与头孢特仑新戊酯、头孢地尼、头孢克洛、阿奇霉素、阿莫西林相比，在中重度感染和泌尿系统感染治疗中表现更优，其他有效性指标和安全性指标相当，经济性适中。
本文报道1例中孕期肝脓肿患者感染耐碳青霉烯类肺炎克雷伯菌药物治疗的案例。临床药师查阅国内外相关文献，综合有效性及安全性多方面因素，给予美罗培南联合磷霉素抗感染治疗后患者好转，且未见不良反应发生。临床药师对于妊娠期患者的个体化治疗具有重要价值，可全程参与治疗药物品种选择，用法用量的确定以及药学监护等方面工作，确保患者用药安全及有效。
